近日，澳大利亞一位機器學習領域科技企業(yè)家，通過人工智能大模型自行設計腫瘤疫苗，救治自家患癌寵物犬的故事廣受關(guān)注。令人瞠目的不僅是“破局者”來自非生物醫(yī)學專業(yè)，還在于過去動輒幾年甚至數(shù)十年的疫苗設計被極限縮短至幾個月。
“手搓”疫苗的過程大致分為三步，首先對犬的癌細胞進行測序，然后讓蛋白設計大模型（AlphaFold）根據(jù)測序數(shù)據(jù)篩選推測出癌細胞表面的獨特蛋白質(zhì)抗原，最后針對獨特抗原設計mRNA疫苗，找機構(gòu)“代加工”，給犬注射后腫瘤就縮小了。
AI進化飛速，但真的能完成如此高階的工作嗎？AI為什么能極限壓縮疫苗開發(fā)時間？AI是否會顛覆制藥產(chǎn)業(yè)？帶著這些問題，科技日報記者3月22日采訪了業(yè)內(nèi)專家。
第一問：“手搓”疫苗或藥物目前可行嗎？
“成功具有偶然性?！比蚪】邓幬镅邪l(fā)中心數(shù)據(jù)科學部負責人、副主任研究員郭晉疆告訴科技日報記者，從技術(shù)鏈條上看，“手搓”疫苗或藥物具有可行性，但這樣的模式本質(zhì)上是個體化、實驗性的嘗試，而非標準化藥物研發(fā)路徑。
從報道的整個流程看，順利推進離不開基因測序、抗原預測、mRNA設計和外包生產(chǎn)這些基本環(huán)節(jié)。郭晉疆認為，疫苗研發(fā)時間被極致壓縮，一方面是應用AI高效地串聯(lián)了上述環(huán)節(jié)，更重要的是其繞開了產(chǎn)業(yè)開發(fā)過程中最耗時的安全性與臨床驗證。因此，目前這種模式不能推廣為可復制的醫(yī)療方案。
中科計算技術(shù)西部研究院研究員、圖靈—達爾文實驗室副主任趙宇對此持相似觀點，他從另一個角度解釋“偶然性”。
“‘手搓’疫苗中通過使用AlphaFold，預測蛋白質(zhì)的3D靜態(tài)結(jié)構(gòu)，尋找靶向疫苗的‘零件圖紙’。但生物體內(nèi)的疾病機制遠非靜態(tài)結(jié)構(gòu)能體現(xiàn)的，需要動態(tài)地、系統(tǒng)性研究。”趙宇說，臨床上對于腫瘤的治療逐步開啟藥物聯(lián)用，就是動態(tài)系統(tǒng)性研究的一個印證。因此，針對一個靶點就能產(chǎn)生腫瘤縮小的效果，存在一定的偶然性。
第二問：“手搓”疫苗或藥物能加快新藥創(chuàng)制嗎？
“AI現(xiàn)在已經(jīng)將傳統(tǒng)依賴實驗和經(jīng)驗的過程，轉(zhuǎn)變?yōu)榇笠?guī)模計算驅(qū)動的篩選與設計?！惫鶗x疆說，通過對測序數(shù)據(jù)的快速解析、蛋白結(jié)構(gòu)預測以及抗原識別，AI在很短時間內(nèi)縮小篩選范圍，并優(yōu)化mRNA序列。這些工作過去需要在“低通量”的生物實驗中進行“試錯”，而如今實現(xiàn)了計算的“高通量”篩選，時間能夠從幾年壓縮到數(shù)月。
既然AI已經(jīng)能大幅壓縮開發(fā)時間，為什么精準針對疾病的新藥還在路上？
“新藥開發(fā)鏈條長，篩選分子周期是醫(yī)藥研發(fā)的環(huán)節(jié)之一，新藥創(chuàng)制的核心是對疾病機制的破題。”趙宇說，如果靶點不精準或?qū)膊±斫庥衅?，僅用AI提升藥物合成的效率，那可能會產(chǎn)生“南轅北轍”的效果。
“未來真正實現(xiàn)‘手搓’疫苗或藥物，關(guān)鍵是要利用AI為復雜疾病找到正確的可干預‘網(wǎng)絡’?！壁w宇表示，優(yōu)先完成“理解疾病”的科學研究，才能引領后續(xù)分子快速設計、新藥源頭創(chuàng)新，為精準藥物設計提供可遵循的“圖譜”，從而大大提高臨床驗證的成功率。而提高新藥設計成功率，縮短驗證周期正是讓新藥創(chuàng)制不斷接近“手搓”的關(guān)鍵。
第三問：AI會對醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)生顛覆性變革嗎？
“目前來看，AI已經(jīng)在藥物設計、靶點發(fā)現(xiàn)和藥物動力學研究預測等早期環(huán)節(jié)中帶來了顯著的效率提升，但還談不上對整個制藥行業(yè)的顛覆?！惫鶗x疆說，“AI正在重塑藥物研發(fā)流程，并推動其向高效、個體化、精準的方向發(fā)展。不過，目前尚未大規(guī)模改變整個制藥行業(yè)的基本運行方式?！?/p>
摩根士丹利在2026年的“人工智能藥物發(fā)現(xiàn)”相關(guān)報告中提到，利用AI加速和優(yōu)化藥物合成，如分子設計、性質(zhì)預測等環(huán)節(jié)，已成為當下AI制藥商業(yè)化的主力。“但報告同時認為，解碼復雜疾病系統(tǒng)的能力是未來AI在生物醫(yī)藥領域的核心應用。”趙宇說。
郭晉疆對此表示認同，藥物成功的決定性因素仍在于對復雜生物機制的理解和臨床驗證，這些環(huán)節(jié)依然高度依賴于長期實驗與真實世界的高質(zhì)量數(shù)據(jù)。
“用AI‘手搓’疫苗的個性化案例，或?qū)Ω淖儺斍搬t(yī)藥創(chuàng)制同質(zhì)化競爭困局有一定啟示?！钡w宇強調(diào)，推動AI的任務實現(xiàn)從“如何開發(fā)得更快”到“應該開發(fā)什么”的轉(zhuǎn)變，才是藥物創(chuàng)新的關(guān)鍵。（張佳星）
（科技日報北京3月22日電）
（責任編輯：蔡文斌）
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