科技日報北京電 (記者劉霞)阿爾茨海默病一直被認為不可逆轉,但美國科學家開展的一項最新研究發(fā)現(xiàn),大腦能量供應失衡是導致該病惡化的重要因素。動物實驗顯示,通過藥物恢復能量平衡,不僅能修復受損腦組織,甚至能完全恢復晚期患病小鼠的記憶和認知功能,從而逆轉疾病進程。這項突破性發(fā)現(xiàn)為治愈阿爾茨海默病帶來了可能,相關成果發(fā)表于新一期《細胞醫(yī)學報告》雜志。
過去一個多世紀,針對阿爾茨海默病的研究大多聚焦于預防或延緩病程,極少嘗試逆轉已造成的損傷。盡管投入巨大,全球尚未有任何藥物以認知功能恢復為臨床試驗目標。
為改變這一局面,美國凱斯西儲大學與克利夫蘭醫(yī)學中心研究團隊利用小鼠模型和人類患者腦組織發(fā)現(xiàn),患者大腦難以維持一種關鍵細胞能量分子NAD+的正常水平,這直接推動了阿爾茨海默病的發(fā)展。
團隊使用名為P7C3-A20的藥物,恢復了NAD+平衡,結果令人振奮:在疾病晚期階段修復能量平衡后,小鼠大腦因基因突變引起的病理損傷竟得以修復。兩種模型小鼠均表現(xiàn)出認知功能的全面恢復,血液檢測也顯示,與阿爾茨海默病相關的生物標志物磷酸化tau217回歸正常水平。這些證據(jù)強有力地表明,疾病進程能被逆轉。
團隊強調,該療法不同于市面上常見的NAD+補充劑。后者可能使體內NAD+水平異常升高,反而增加癌癥風險;而P7C3-A20是一種精準調控藥物,能幫助細胞在壓力下維持NAD+平衡,避免其水平失控。
這一發(fā)現(xiàn)不僅為阿爾茨海默病的治療開辟了新方向——從“延緩衰退”轉向“功能恢復”,也為后續(xù)人體試驗奠定了基礎。
下一步,團隊計劃深入探索大腦能量平衡中的關鍵機制,驗證該療法是否適用于其他與年齡相關的神經(jīng)退行性疾病,并推動開展嚴謹?shù)呐R床試驗,以確認其在人類患者中的療效。
(責任編輯:蔡文斌)